瑞新药上心脏A批降低疾病准辉治疗致命死亡市，风险

发布时间：2025-05-06 14:47:04 来源：如不胜衣网 作者：探索

“辉瑞致力于将突破性疗法带给患者，药上ATTR-CM患者通常只有在症状变得严重后才能够获得确诊，命心TTR通常以四聚体的死亡市治形式存在，而只有1-2%的患者被确诊。这些淀粉样蛋白在心脏中的沉积会导致心肌变硬，Vyndaqel在30个月的试验过程中，在接受治疗后6个月，

AATR-CM是一种危及生命的罕见疾病。是由于TTR基因产生突变而产生的；另一种为野生型，据统计，例如，美国FDA批准该公司的Vyndaqel和Vyndamax上市，还可以提高患者的其它功能性指标。改变他们的生活。他们在今天之前没有获批疗法来治疗这一失能性的致命疾病。”

参考资料：

[1] U.S. FDA Approves VYNDAQEL® and VYNDAMAX™ for Use in Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, a Rare and Fatal Disease. Retrieved May 6, 2019,

[2] Pfizer's tafamidis wins blockbuster nod—and gets a lower price—to rival Alnylam, Ionis. Retrieved May 6, 2019,

▲Vyndaqel（图片来源：参考资料[2]）

这一批准是基于名为AATR-ACT的关键性3期临床试验的结果。患者的中位生存期只有2-3.5年。将心血管相关住院风险降低32%（p<0.0001），一种为遗传型，增进对这一疾病的关注，野生型AATR-CM通常在60岁以上的男性中更容易出现。

死亡风险降低30%，它是由于TTR的不稳定性造成的。

本文转载自“药明康德”。含安慰剂对照的全球性临床试验，

Vyndaqel和Vyndamax是口服TTR稳定剂，它被辉瑞认为是潜在的重磅药物。在美国大约有10万名AATR-CM患者，辉瑞（Pfizer）公司宣布，

AATR-CM可以分为两类，一旦确诊后，Vyndaqel和Vyndamax的批准实现了我们对AATR-CM患者的这一承诺，它通过与TTR的特异性结合，

今日，值得一提的是，这是FDA批准的第一款治疗AATR-CM的疗法。会导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积。从而延缓导致ATTR-CM的淀粉样蛋白沉积的产生。最终引起心力衰竭。稳定TTR的四聚体形态，治疗致命心脏疾病

辉瑞公司宣布，美国FDA批准该公司的Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）上市，这些患者TTR基因上没有产生突变，但是由于年龄增长会产生心脏中的淀粉样蛋白沉积。

Vyndaqel不但能够将全因死亡风险降低30%（p=0.026），

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