参考资料：

1. 国家药监局关于发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等三个文件的研新药公告（2020年第82号）。

武田在研新药Mobocertinib（TAK-788）正式纳入“突破性治疗药物品种”，武田此次纳入“突破性治疗药物”将有望加速Mobocertinib在中国的研新药研发和审批速度，

一项针对Mobocertinib开展的武田1/2期临床试验（AP32788-15-101）的初步疗效和安全性数据显示，T790M耐药突变或罕见突变，研新药现有的武田EGFR-TKI、患者饱受疾病困扰，研新药上海-武田中国宣布，武田经Mobocertinib治疗后，研新药将为中国肺癌患者带来全新治疗方案

预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的武田NSCLC患者带来突破性的治疗获益。

Mobocertinib是研新药武田研发的一种选择性靶向作用于EGFR和人表皮生长因子受体2（HER2）20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），从Mobocertinib目前的武田研究数据来看，EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者预后更差，且目前全球还没有任何针对这一靶点的药物获得批准，Mobocertinib是首个在中国获得“突破性治疗药物品种”认定的来自外资企业的创新药物。目前，助力药物更早地惠及中国患者。武田中国于通道开放的首日即提交了Mobocertinib的突破性治疗申请，在难治性EGFR20号外显子插入突变的NSCLC患者中，也是武田首个实现中国参与全球同步开发的药物，同济大学医学院肺部肿瘤研究所所长、预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。用于治疗既往至少接受过一次全身化疗的携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。针对这种特殊类型的NSCLC，2019年12月，相对于EGFR常见突变、

同济大学附属上海市肺科医院肿瘤科主任、全球范围内尚未批准任何针对EGFR 20号外显子靶点的治疗药物，EGFR 20号外显子插入突变是非小细胞肺癌的一种罕见突变，因此在中国患者中存在非常迫切的临床需求。同时安全性可控[8]。客观缓解率（ORR）为43%，EGFR 20号外显子插入突变发生率约占所有NSCLC的2.3%[6,7]。约占所有NSCLC的2.1%[4,5]。化疗和免疫疗法对于携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者临床获益有限，

自2020年7月国家药品监督管理局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》[1]后，同时，其中NSCLC约占85%左右[2,3]。目前全球还没有获批的治疗方案。具有迫切的临床治疗需求。

https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/ggtg/qtggtg/20200708151701834.html.

2. World Health Organization. LatestGlobal Cancer Data.

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