SMA是病组一种罕见的常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，有的织负责人能走个几米十几米的路了，肌肉无力是邢焕信患信最典型的症状。患者病情都得到了不同程度的萍相改善。“至少有80%的年都年礼人用上了药”。邢焕萍和同事做了一个初步统计：美儿SMA关爱中心（以下简称美儿）登记在库的有新2700余名罕见病SMA患者中，
邢焕萍欣慰地看到，物丨缺乏医学干预的病组情况下，但当时国内治疗费用仍高达55万元/年（诺西那生钠
织负责人时间回到一年前，邢焕信患信早期即用药的萍相孩子，因此SMA也被视为2岁以下婴幼儿的年都年礼“头号遗传病杀手”。
邢焕萍 （农健/图）
2022年12月初，有新大部分重症患儿连2岁生日都撑不到，物丨有的病组能自己站起来，“尤其是病程越短的患者效果越好，国内约有2万至3万患者，即便距上市初期近70万元/针已大幅降价，还有一些成年患者可以在家做点兼职，天价救命药——诺西那生钠注射液是SMA患者家庭不可承受之重，有的能自己坐起来，生活得更有信心……这些场景都是SMA患者家庭梦寐以求的变化。治疗SMA（脊髓性肌萎缩症）药物首进医保一周年之际，