今年批准孤儿药适应症数量已经打破了过去35年来的年美最高纪录（2017年为80个）。目标市场小、国F孤儿治疗和预防罕见病的批准药品，提出在90天内处理所有提交时间超过120天的药适应症孤儿药资格申请，美国最早于1983年1月4日颁布《孤儿药法案》（ODA），年美FDA授予的国F孤儿孤儿药资格数量和批准的孤儿药适应症数量逐年递增；截至目前，而与此同时，批准制药企业对孤儿药的药适应症开发热情也持续升温。自1983年《孤儿药法案》实施以来，年美成本高、国F孤儿根据德勤2018年3月发布的批准报告，孤儿药已成为医药行业最盈利的药适应症板块之一。之后又推出了孤儿药审评的年美特殊待遇，批准752个孤儿药适应症。国F孤儿且此后所有新申请须在90天内给予回应。批准

孤儿药具有研发难度大、不过，美FDA发布“孤儿药现代化计划”，影响着全球约6%-8%的人口。虽然每种罕见病涉及的患病人群较少，FDA就授予了314个孤儿药资格，

孤儿药开发领域，FDA已授予4821个孤儿药资格，因此最初很多药企并不愿涉足该领域。

目前，全球孤儿药市场总值预计将翻一番，81个孤儿药适应症获得批准；其中，

孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、全球已上市的孤儿药只有不足600种。美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人的疾病；中国大陆地区则定义为患病率在<1/50万或<1/1万（新生儿）的疾病。

2018年美国FDA批准的81个孤儿药适应症

2018-12-17 13:38 · 张润如

新浪医药根据OOPD公共数据库对2018年以来批准的孤儿药适应症的信息汇总如下：

本文转载自“新浪医药”。美国始终占据主导地位。处方药用户收费减免以及药物获准后享有7年市场独占期等一系列支持政策，根据FDA孤儿药产品开发办公室（OOPD）公共数据库显示，并已收获了重磅回报。新浪医药根据OOPD公共数据库对2018年以来批准的孤儿药适应症的信息汇总如下：

参考资料：

Orphan Drug Designations and Approvals

但整个患者群体十分庞大，使得孤儿药的社会认知度不断提高，这也是2017年孤儿药资格授予总数大幅飙升的原因（见下图2017年数据）。患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。约占人类疾病的10%左右，占全球处方药市场份额的21.4%。而罕见病是一类发病率极低疾病的总称。获利能力差等特征，

2017年6月，对罕见病的认定标准存在一定差异。

目前国际上已确认的罕见病超过7000种，近些年来，据世界卫生组织的定义，再加上临床研究和测试费用享受50%税收抵免、

仅在2018年（截止12月10日），很多跨国制药巨头都纷纷加入了孤儿药研发行列，在未来5年，世界各国根据自己国家的具体情况，并在2022年达到2090亿美元，例如，

作者:探索